舒立瑞在华获批治疗成人视神经脊髓炎谱系疾病

阿斯利康今日宣布，国家药监局批准依库珠单抗注射液(舒立瑞，Soliris)用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD)成人患者。

依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗NMOSD的补体抑制剂。

此次依库珠单抗获得国家药监局的批准，主要是基于一项关键三期PREVENT研究的结果。研究结果显示，基于至首次判定试验期间复发的时间，依库珠单抗治疗使复发风险降低，具有统计学意义和临床意义。第48周时，98%的依库珠单抗治疗患者(63%的安慰剂治疗患者)无复发(相对风险降低94.2%；危险比=0.058；95% CI:0.017-0.197；p lt;0.0001)，治疗获益持续至第144周。此外，在为期144周的PREVENT研究内，96%接受依库珠单抗治疗的患者没有复发，而无复发比例在接受安慰剂治疗的患者中仅为45%。

NMOSD是一种罕见的、令人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要累及视神经和脊髓。大多数NMOSD患者会经历多次复发，可能出现神经系统的新发症状或现有神经系统症状的恶化，并因多次复发导致永久残疾。

北京协和医院神经内科主任医师，中华医学会神经病学分会神经免疫学组副组长徐雁教授表示，NMOSD的易复发性往往造成患者的长期严重残疾，“很高兴看到三期PREVENT研究证实了C5补体抑制剂在减少NMOSD复发方面的安全性和有效性，几乎所有经依库珠单抗治疗的患者在48周时都没有复发。此次依库珠单抗治疗成人NMOSD的适应症在中国获批，对我国该领域的治疗意义重大。”

目前，依库珠单抗已在中国获批用于治疗成人及儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和成人抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)，并已在全球多个国家获批多项适应症。